))
Shortcast: A retrospective cohort study of Libmeldy (atidarsagene autotemcel) for MLD
Manage episode 380263924 series 3001064
İçerik JIMD Podcasts and Journal of Inherited Metabolic Disease tarafından sağlanmıştır. Bölümler, grafikler ve podcast açıklamaları dahil tüm podcast içeriği doğrudan JIMD Podcasts and Journal of Inherited Metabolic Disease veya podcast platform ortağı tarafından yüklenir ve sağlanır. Birinin telif hakkıyla korunan çalışmanızı izniniz olmadan kullandığını düşünüyorsanız burada https://tr.player.fm/legal özetlenen süreci takip edebilirsiniz.
Dr Claire Horgan discusses the first year of offering gene therapy to patients with metachromatic leukodystrophy (MLD) in the UK. When given in a timely fashion the impact is incredible but large numbers of children remain ineligible for treatment. A retrospective cohort study of Libmeldy (atidarsagene autotemcel) for MLD: What we have accomplished and what opportunities lie ahead Claire Horgan, et al https://doi.org/10.1002/jmd2.12378
…
continue reading
171 bölüm
Paylaş
